目前，基因療法已經(jīng)有超過200個Ⅱ期和Ⅲ期臨床研究正在進行，這些試驗在未來十年能轉(zhuǎn)化成高達40種上市的新產(chǎn)品，并且在未來15年，有109萬符合治療要求的潛在患者使用這種治療方法。更多的基因產(chǎn)品將對許多罕見的基因疾病的治療前景帶來深遠的變化，為患者提供潛在的治療選擇。
近日，《自然-醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)表評論文章指出全球的醫(yī)療保健體系必須現(xiàn)在開始準(zhǔn)備，確保所有患者能獲得基因療法帶來的益處，而不僅僅是少數(shù)有經(jīng)濟能力和特殊渠道的人。
基因治療的可及性關(guān)鍵在于費用。在許多國家，藥物價格被監(jiān)管并且受到現(xiàn)存法律的制約；然而，對于基因治療而言，價格目前并沒有受到管控并且通常一事一議。當(dāng)決定價格時，制藥公司通常會考慮開發(fā)成本，疾病特殊性和疾病相關(guān)開支，包括住院費用和工作能力損失導(dǎo)致的收入下降。此外，基因治療價格也受缺乏競爭的影響，開發(fā)罕見疾病的基因治療的醫(yī)藥公司數(shù)量有限，并且實際上只有少數(shù)患者能從基因治療中獲益，這種情況下來自少數(shù)藥物的利潤需要支撐所有藥物開發(fā)和生產(chǎn)成本。以上的因素都導(dǎo)致了基因治療天價費用。
第一個在美國獲批用于先天性疾病治療的基因治療產(chǎn)品是voretigene neparvovec，用于治療遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良導(dǎo)致的視力喪失；于2017年以每劑42.5萬美元的價格上市，而且一劑只夠治療一只眼睛。最近，onasemnogene abeparvovec（用于治療脊髓性肌營養(yǎng)不良癥的兒科患者）在市場上成為最貴的藥物，價格為每劑210萬美元。
人們擔(dān)憂基因治療的商業(yè)化可能加劇低收入和不易獲取治療機會的貧困人群和族裔群體的療法可及性問題。今年，美國基因與細胞治療學(xué)會將公平競爭和改善全球基因治療的公平獲取作為重中之重。世界衛(wèi)生組織也呼吁為人類基因組編輯開發(fā)全球標(biāo)準(zhǔn)，強調(diào)公平的重要性，以確保每個人能從這個技術(shù)獲益。
鐮狀細胞型貧血是個很好的研究案例。該病是一種主要影響非洲人群的遺傳性血液病。由于治療選擇有限，并且被證明是由于單基因突變造成的，鐮狀細胞型貧血被認為是基因治療的理想候選疾病，九個臨床試驗?zāi)壳罢谶M行。專家相該類基因治療產(chǎn)品一次治療可能花費100萬美元。因此，急需創(chuàng)新的支付模式確保基因治療公平獲取。
提議的替代方案包括以療效為基礎(chǔ)制定價格，即價格與個體患者從治療中獲得的收益成正比。通過交錯支付以減輕前期高昂的費用，甚至可以采用“健康幣”的形式，一種代表療效的貨幣并且可以進入市場流通。全社會也多次呼吁在定價的時候必須考慮在藥物開發(fā)過程中所花費的納稅人的錢。
在那些衛(wèi)生保健體系集中的國家，例如許多歐洲國家，創(chuàng)新治療的可及性也是有差異的。在歐洲管理局批準(zhǔn)后，每個國家與醫(yī)藥公司在價格上的博弈通常是進行秘密談判。2019年，歐洲管理局有條件批準(zhǔn)了betibeglogene autotemcel，這是一種用于β-地中海貧血的一次性基因藥物。隨后歐洲各國分別進行談判。但由于不能達成共識，上個月藥物生產(chǎn)產(chǎn)家停止了與德國的醫(yī)保部門的談判。歐盟也呼吁改善跨境衛(wèi)生保健法律條款，以防止歐盟內(nèi)部的相鄰國家出現(xiàn)一個國家的患者可以獲取免費的挽救生命的基因藥，而在另外一個國家卻沒有。
鐮狀細胞型貧血等疾病的基因療法對低收入和中等收入國家的患者特別有意義，由于衛(wèi)生保障系統(tǒng)資源緊張，在這些國家中，疾病長期治療是特別具有挑戰(zhàn)性的。有限的研究能力和缺乏先進設(shè)備也阻礙了許多低中收入國家參與基因治療的開發(fā)和應(yīng)用。而國際合作有助于跨過這個橫溝。蓋茲基金會與美國國立衛(wèi)生研究院合作，啟動了旨在尋找撒哈拉以南非洲國家的相關(guān)合作伙伴的計劃，在未來十年開展國際基因治療基礎(chǔ)和臨床研究合作。
雖然統(tǒng)一的全球解決方案不太可能克服所有能解決的問題，但從長遠看，藥廠、醫(yī)保部門、政策制定者和患者權(quán)益團體需要共同開發(fā)創(chuàng)新解決方法，確保獲得真正公平的基因治療。
