8月17日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）最新公示，由復(fù)星凱特申報(bào)的阿基侖賽注射液被納入突破性治療藥物程序，擬用于治療接受過(guò)二線或以上系統(tǒng)治療后復(fù)發(fā)或難治性惰性非霍奇金淋巴瘤。這是繼今年6月阿基侖賽在中國(guó)獲批上市之后，該產(chǎn)品近期迎來(lái)的又一重要進(jìn)展。
阿基侖賽注射液（代號(hào)：FKC876）是復(fù)星凱特于2017年從吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）旗下公司Kite引進(jìn)Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）、進(jìn)行技術(shù)轉(zhuǎn)移、并獲授權(quán)在中國(guó)進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。CAR-T免疫細(xì)胞治療是通過(guò)基因工程修飾患者自體T細(xì)胞，以表達(dá)靶向腫瘤抗原的嵌合抗原受體分子，由激活的T細(xì)胞介導(dǎo)殺傷腫瘤細(xì)胞。6月22日，復(fù)星凱特宣布阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達(dá)）已正式在中國(guó)獲批上市，用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者。這是首個(gè)且目前唯一獲中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的CAR-T產(chǎn)品，這一批準(zhǔn)也意味著中國(guó)正式邁入CAR-T細(xì)胞治療的新時(shí)代。
此次阿基侖賽注射液在中國(guó)被納入突破性治療藥物程序，擬用于治療復(fù)發(fā)或難治性惰性非霍奇金淋巴瘤，且接受過(guò)二線或以上系統(tǒng)治療的患者，包含濾泡性淋巴瘤（FL）和邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者。FL和MZL均為惰性NHL，患者的惡性腫瘤生長(zhǎng)緩慢，但隨時(shí)間推移可變得更具侵襲性。其中，F(xiàn)L是最常見(jiàn)的惰性淋巴瘤，它約占全世界確診的淋巴瘤的22%。MZL是第三常見(jiàn)的淋巴瘤，占所有B細(xì)胞NHL的8%-12%。在美國(guó)，Yescarta也曾被FDA授予這些適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定。Kite公司于2020年9月向FDA提交了Yescarta的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA），并于2021年3月獲得FDA加速批準(zhǔn)，用于治療既往接受過(guò)兩線以上系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤患者。這一批準(zhǔn)，使得Yescarta成為第一款獲批用于治療惰性濾泡性淋巴瘤患者的CAR-T產(chǎn)品。Kite公司本次sBLA的提交基于Yescarta的2期臨床試驗(yàn)ZUMA-5的主要分析結(jié)果。根據(jù)2020年12月份美國(guó)臨床血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上公布的ZUMA-5分析結(jié)果，在中位隨訪時(shí)間達(dá)到17.5個(gè)月時(shí)，療效可評(píng)估的104例惰性非霍奇金淋巴瘤患者的總緩解率（ORR）達(dá)到92%，完全緩解率（CR）達(dá)到76%，其中濾泡淋巴瘤患者的ORR為94%，CR達(dá)到80%，中位DOR尚未達(dá)到，64%的患者在數(shù)據(jù)截止時(shí)仍保持緩解。ZUMA-5中未發(fā)現(xiàn)新的與Axi-Cel相關(guān)的不良事件。Kite公司曾在新聞稿中表示，惰性NHL患者的疾病開(kāi)始時(shí)進(jìn)展緩慢，但隨著時(shí)間的推移，每次復(fù)發(fā)變得更具侵襲性。在ZUMA-5中觀察到的療效可能為某些類(lèi)型的惰性NHL高危患者提供一種潛在的變革性治療選擇。希望復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液早日在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥，為更多惰性非霍奇金淋巴瘤帶來(lái)新的治療選擇。
