今日，艾伯維（AbbVie）宣布，美國FDA已批準(zhǔn)JAK抑制劑Rinvoq（upadacitinib）擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎成人患者，它們對一種或多種腫瘤壞死因子（TNF）阻斷劑反應(yīng)不足或不耐受。新聞稿指出，這一批準(zhǔn)是Rinvoq在胃腸病領(lǐng)域的首個適應(yīng)癥，得到3項隨機(jī)雙盲、含安慰劑對照的臨床研究的支持。
潰瘍性結(jié)腸炎是由大腸炎癥引起的慢性、全身性、炎癥性疾病，它引發(fā)腹痛、血性腹瀉、嚴(yán)重的排便緊迫感、體重減輕和疲乏。癥狀的嚴(yán)重程度和疾病復(fù)發(fā)的不確定性給患者造成了沉重的負(fù)擔(dān)，并經(jīng)常導(dǎo)致殘疾。Upadacitinib由艾伯維科學(xué)家發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，是一種每日口服一次，選擇性和可逆性JAK抑制劑。2019年8月，它獲得美國FDA批準(zhǔn)，治療對甲氨蝶呤反應(yīng)不足或不耐受的中重度活動性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎成人患者。JAK蛋白家族介導(dǎo)多種炎性因子的信號傳導(dǎo)。因此，upadacitinib目前在多項臨床試驗中接受評估，用于治療特應(yīng)性皮炎、克羅恩病、銀屑病關(guān)節(jié)炎等多種炎癥性疾病。它已經(jīng)在胃腸病、皮膚病和風(fēng)濕病領(lǐng)域獲批四項適應(yīng)癥。
在臨床試驗中，Rinvoq在治療8周和52周時達(dá)到臨床緩解（clinical remission）的主要終點。同時，更多接受Rinvoq治療的患者獲得臨床應(yīng)答，并且在接受治療1年后獲得無類固醇臨床緩解，以及在第8周和第52周時達(dá)到關(guān)鍵性內(nèi)鏡和組織學(xué)改善終點。“潰瘍性結(jié)腸炎患者生活中有難以預(yù)料的癥狀，如大便次數(shù)增多和出血，這會使日常活動變得困難?！边~阿密大學(xué)醫(yī)學(xué)教授Maria T. Abreu博士說，“在臨床試驗中，Rinvoq顯示出它能夠在短短8周內(nèi)快速控制許多患者的癥狀，并在一年時維持持續(xù)緩解。我相信這類改善可以為我的患者帶來積極的改變。”
參考資料：
[1] RINVOQ? (upadacitinib) Receives FDA Approval for the Treatment of Adults with Moderately to Severely Active Ulcerative Colitis. Retrieved March 16, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/rinvoq-upadacitinib-receives-fda-approval-for-the-treatment-of-adults-with-moderately-to-severely-active-ulcerative-colitis-301504545.html
