近日，致力于開創(chuàng)基因治療新技術(shù)的生物技術(shù)公司Tessera Therapeutics宣布已經(jīng)獲得超過3億美元的Ｃ輪融資。加上2021年1月完成的2.3億美元B輪融資，該公司已在不到兩年的時間里獲得超5億美元的融資。Tessera是一家由Flagship Pioneering于2018年創(chuàng)建的早期生命科學(xué)公司，致力于基因“書寫”的開拓，曾登上知名行業(yè)媒體Endpoints推出的2020年“生物醫(yī)藥最具潛力新銳”榜單。那么，是什么讓Tessera這家基因療法新銳脫穎而出？
眾所周知，近年來行業(yè)在基因療法上取得了許多進(jìn)步。尤其2021年是這個領(lǐng)域取得里程碑突破的一年，不僅有首個支持體內(nèi)CRISPR基因編輯安全性和效果的臨床數(shù)據(jù)出爐，在使用改良病毒載體的傳統(tǒng)基因療法領(lǐng)域也有諸多優(yōu)秀的臨床進(jìn)展?！耙淮涡越o藥，實現(xiàn)長久緩解”，這種理想型的疾病治療手段也成為當(dāng)前生物醫(yī)藥領(lǐng)域備受矚目和青睞的研發(fā)方向之一。而Tessera公司正在做的是一件與大多數(shù)基因療法公司截然不同的事——通過“書寫”生命密碼來治愈疾病。簡單來說，就是利用一種新的基因組工程技術(shù)，將治療信息寫入基因組，從源頭治療疾病。理論上，這種療法具有治愈幾乎任何遺傳疾病的潛力，也能為其它嚴(yán)重疾?。ㄈ绨┌Y）創(chuàng)造全新的藥物，甚至能夠預(yù)防特定疾病。根據(jù)Tessera公司官網(wǎng)介紹，這種基因“書寫”（GENE WRITING）技術(shù)分為兩類，一類基于RNA，能根據(jù)RNA模板，將遺傳信息“寫入”基因組。這可以做到單堿基的修改（如小段的插入或者刪除），以及整段基因的整合。另一類基于DNA，即將DNA模板直接“寫入”到基因組中，這可以將大片段的DNA（例如整個基因）整合到基因組中。公開資料顯示，Tessera公司的基因“書寫”工具是基于大自然中最豐富的一類基因——移動遺傳元件（MGEs）。MGEs在基因編輯中扮演著非常重要的角色，它進(jìn)化出了多種方式對基因組進(jìn)行編輯，包括反轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座（retrotransposition）、轉(zhuǎn)座（transposition）和重組（recombination）。Tessera公司結(jié)合模型預(yù)測和實驗室驗證的方法，來實現(xiàn)目標(biāo)基因的編輯。目前，該公司已經(jīng)評估了數(shù)以萬計的天然和合成的MGEs，以創(chuàng)建具有將治療信息寫入人類基因組能力的基因“書寫”候選物。
根據(jù)新聞稿，此次Tessera公司完成新一輪融資，將支持公司繼續(xù)打造其基因“書寫”平臺，并推進(jìn)多個治療項目進(jìn)入臨床開發(fā)。Tessera公司首席執(zhí)行官兼董事會董事、聯(lián)合創(chuàng)始人Geoffrey von Maltzahn博士表示，感謝新的合作伙伴和現(xiàn)有投資者在這一輪的融資中給予的支持。他們相信，基因醫(yī)學(xué)將是醫(yī)學(xué)中最重要的下一個時代——提供治愈遺傳疾病的能力，甚至在未來某天阻止疾病的發(fā)生。Tessera公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼主席、Flagship Pioneering的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Noubar Afeyan博士表示，雖然在過去的十年里，基因醫(yī)學(xué)領(lǐng)域取得了很多進(jìn)展，但Tessera公司的基因“書寫”平臺正在繪制一個全新的藍(lán)圖，旨在徹底改變基因醫(yī)學(xué)。本次完成新一輪融資，也證明了這一生物平臺為以前無法治療的遺傳疾病提供新的治療和治愈方法的巨大潛力。DNA是生命的密碼，發(fā)育、生殖、衰老、疾病和死亡等各種生命活動都是由基因的活性驅(qū)動。然而，基因錯誤會致病，這些疾病中有成千上萬患者缺乏有效或治愈性的治療方法。我們也期待隨著前沿技術(shù)的進(jìn)步，這些基因療法能夠在疾病治療中取得全新突破，從而為患者帶來革命性的治療選擇。
[1]Tessera Therapeutics Announces Over $300M Series C Financing to Advance its GENE WRITING Platform. Retrieved Apr 19 , 2022. From https://www.businesswire.com/news/home/20220419005210/en/Tessera-Therapeutics-Announces-Over-300M-Series-C-Financing-to-Advance-its-GENE-WRITING-Platform[2]Tessera Therapeutics Announces Over $300M Series C Financing to Advance its GENE WRITING Platform. Retrieved Apr 19 , 2022. From https://www.flagshippioneering.com/press/tessera-therapeutics-announces-over-300m-series-c-financing-to-advance-its-gene-writing-platform[3] Tessera Therapeutics官網(wǎng). From https://www.tesseratherapeutics.com/
