有望完全恢復(fù)致病蛋白正常功能,新銳完成1.11億美元B輪融資

日前,成立于2019年的生命科學(xué)公司Sionna Therapeutics(以下簡稱Sionna)宣布正式走出隱匿模式,并完成1.11億美元的B輪融資。該公司致力于開發(fā)針對囊性纖維化(CF)的高效、差異化治療方法。本輪融資獲得的資金將主要用于推進(jìn)在CF中有潛力完全恢復(fù)囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子(CFTR)功能的新型小分子藥物開發(fā)。Sionna計(jì)劃在未來12個(gè)月遞交兩款在研療法的IND申請。


微信圖片_20220427213159.png


CF是一種可能致命的嚴(yán)重遺傳疾病,由CFTR基因突變引起,導(dǎo)致肺部和呼吸道粘液積聚、胰腺功能受損和其他器官功能障礙,可能對健康和預(yù)期壽命產(chǎn)生嚴(yán)重影響。據(jù)統(tǒng)計(jì),全球有超過10萬名CF患者,約90%患者攜帶ΔF508基因突變,它影響CFTR蛋白的NBD1結(jié)構(gòu)域的穩(wěn)定性并損害CFTR功能。盡管目前已經(jīng)批準(zhǔn)了一些治療方法,在CFTR的其他靶點(diǎn)上也取得了重大進(jìn)展,但大多數(shù)ΔF508突變患者并未恢復(fù)完整的CFTR功能。NBD1對于CFTR的功能正?;约霸诤粑?、消化系統(tǒng)和其他器官中產(chǎn)生正常、可自由流動的粘液至關(guān)重要。

Sionna正在開發(fā)的小分子藥物管線,旨在通過穩(wěn)定CFTR的NBD1蛋白域來完全恢復(fù)CF中缺陷的CFTR蛋白功能。在具有臨床預(yù)測能力的體外CF模型中,Sionna的NBD1靶向小分子藥物與其它互補(bǔ)調(diào)節(jié)因子結(jié)合,已證明有可能使受ΔF508基因突變影響的CFTR蛋白折疊、成熟和穩(wěn)定性正常化。這使得CFTR能夠適當(dāng)?shù)剡\(yùn)輸?shù)郊?xì)胞表面,并正常調(diào)節(jié)離子和水的流動。通過將ΔF508基因突變患者的CFTR功能完全恢復(fù)到正常人的細(xì)胞水平,Sionna的藥物管線有可能為CF患者提供潛在“best-in-class”的臨床治療方案。

微信圖片_20220427213203.jpg

圖片來源:Sionna公司官網(wǎng)


Sionna總裁兼首席執(zhí)行官M(fèi)ike Cloonan先生說:“NBD1是一個(gè)眾所周知且被大量研究的靶點(diǎn),但通常認(rèn)為被認(rèn)為是一個(gè)‘不可成藥’靶點(diǎn)。我們在NBD1靶點(diǎn)上的專注努力和持續(xù)進(jìn)展,可能會幫助絕大多數(shù)CF患者的CFTR功能恢復(fù)正常化。我們在Sionna的使命是顯著改善CF患者的健康和生活質(zhì)量?!?/span>

Sionna還計(jì)劃推進(jìn)其它靶向NBD1和互補(bǔ)調(diào)節(jié)因子的小分子藥物開發(fā),包括靶向NBD1與CFTR的ICL4和TMD1蛋白域相互作用的界面。Sionna計(jì)劃在未來12個(gè)月內(nèi)為其第一個(gè)NBD1靶向藥物SION-638以及其針對ICL4的藥物SION-109提交IND申請。


參考資料:

1. Sionna Therapeutics Launches with $111 Million Series B Financing to Advance Pipeline of Novel Small Molecules with the Potential to Fully Restore CFTR Function in Cystic Fibrosis. Retrieved April 19, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/sionna-therapeutics-launches-with-111-million-series-b-financing-to-advance-pipeline-of-novel-small-molecules-with-the-potential-to-fully-restore-cftr-function-in-cystic-fibrosis-301527741.html

文章來源:藥明康德