千億潛在市場,布局企業(yè)僅數(shù)十家,兒藥研發(fā)難在哪?

在我國,兒童的概念通常是指0-14歲的未成年人。據(jù)第七次全國人口普查顯示,我國0-14歲人口為25338萬人,占總?cè)丝诒壤_(dá)17.95%。特別是隨著三孩政策的實施,我國兒童數(shù)量還將不斷增加。與此同時,兒童藥市場需求也日益增長。不過研究顯示,我國3500多種藥品制劑中,兒童專用劑型僅占1.7%。


 兒童用藥的困局


兒童藥品是指14歲以下未成年人使用的專用藥品,兒童不是縮小的成人,作為特殊的用藥群體,他們有自己獨(dú)特的生理特點(diǎn),因此,應(yīng)根據(jù)不同時期孩子的特點(diǎn)和具體病情確定治療方案。

 

目前我國兒童藥供應(yīng)和需求現(xiàn)狀存在諸多困境:


一、品種少。據(jù)不完全統(tǒng)計,兒童藥僅占全部藥品數(shù)量的5%左右。


二、劑型少。我國兒童藥以散劑、顆粒劑、片劑、口服溶液為主,而吸入劑、咀嚼劑、貼劑等適合兒童用的劑型卻較為缺乏。


三、規(guī)格少。很多兒童患者在服藥時都被當(dāng)成“縮小版的成人”對待,按照“小兒酌減”的原則把成人藥給孩子減量使用,使得臨床上兒童用藥超說明書使用的問題尤為突出;同時,也造成兒童在用藥過程中產(chǎn)生不良反應(yīng)的情況上升。

 

除了用藥規(guī)范性的問題,無藥可用的問題更是成為關(guān)鍵。這一問題在兒童腫瘤群體中尤為突出。統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示,我國每年約有3至4萬名兒童確診腫瘤,這意味著,平均每1天就有近百例新增病例出現(xiàn)。而近十年來,這一數(shù)字每年正以2.8%的速度增長,惡性腫瘤已成為兒童第二大致死原因。

 

然而目前兒童腫瘤治療方式仍以化療、放療為主,靶向、免疫治療方式極少。中國兒童腫瘤急需創(chuàng)新藥物的出現(xiàn)。

 

兒童用藥市場空間巨大,布局者卻寥寥無幾


根據(jù)公開披露的數(shù)據(jù),全球兒童藥物市場規(guī)模呈逐年上升趨勢:2018年全球兒童藥物市場規(guī)模為973億美元,2019年為1220億美元,預(yù)計于2025年達(dá)到1410億美元。年復(fù)合增長率為2.4%。目前兒科藥物市場增長平穩(wěn),美國依舊是最大的兒科藥物市場,中國緊隨其后,印度及歐盟國家亦有巨大消費(fèi)潛力。

 

米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示,2016-2019年我國兒童藥市場銷售額的復(fù)合增長率在10%以上,2019年已突破872億元,2020年受到疫情沖擊,銷售額首次出現(xiàn)下滑,但仍有接近700億元。此外,從市場占比來看,兒童藥市場在我國藥品終端市場的占比不足5%,市場空間依然巨大。

 

但是,據(jù)全國工商聯(lián)藥業(yè)商會的調(diào)查顯示,國內(nèi)6000多家藥廠中,專門生產(chǎn)兒童藥品的僅10余家,有兒童藥品生產(chǎn)部門的企業(yè)也僅30多家。而專注研發(fā)、生產(chǎn)兒童藥的企業(yè)更是寥寥無幾;兒童藥物劑型占總藥物制劑的不到2%,存在嚴(yán)重的供需不平衡。

兒童用藥研發(fā)的難點(diǎn)


兒童不是縮小的成人,器官發(fā)育、發(fā)病特點(diǎn)、進(jìn)程、對藥物的吸收機(jī)制、依從性與成人不一樣。與成人用藥相比,兒童用藥在研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化方面存在諸多難點(diǎn)。

 

一方面,兒童用藥的處方、工藝相對復(fù)雜,對口感要求高。另一方面,安全性要求高,對原輔料選擇性及質(zhì)量控制要求較高。同一成分針對不同的年齡段兒童,需進(jìn)行不同劑型、規(guī)格及口味等相應(yīng)的藥學(xué)研究。據(jù)業(yè)內(nèi)不完全數(shù)據(jù)統(tǒng)計,部分兒童藥的生產(chǎn)成本比成人藥高出10%以上。

 

此外,兒童用藥的臨床研究非常困難,兒科臨床試驗倫理學(xué)要求高、評價風(fēng)險高,從而導(dǎo)致兒童受試者招募、安全和利益保護(hù)難度遠(yuǎn)超成人。

 

同時,即便兒童藥物研發(fā)成功了,也將面臨生產(chǎn)成本與價格平衡、臨床及家長市場培育和推廣難題。

 

高投入、低回報率的市場特點(diǎn),使得不少企業(yè)在兒童藥研發(fā)上選擇退避三舍,作為兒童藥中的一大細(xì)分,兒童腫瘤藥更是如此。主要因為:(1)許多兒童腫瘤本質(zhì)上是罕見病,臨床患者較少,所以參與研發(fā)的企業(yè)積極性不高;(2)兒童腫瘤發(fā)病機(jī)理復(fù)雜,藥物研究更為困難,臨床相對來說要求更高,因此企業(yè)一般不會把兒童腫瘤藥研發(fā)作為優(yōu)先級來考慮。

政策帶來利好,兒藥研發(fā)的風(fēng)口已到


隨著近幾年兒童健康方面觀念的轉(zhuǎn)變和研究的深入,兒童用藥市場越來越受到重視。為了緩解兒童藥品短缺問題,近年來國家采取了一系列措施鼓勵兒童用藥研發(fā)。

 

2019年8月,新修訂的藥品管理法明確規(guī)定,國家采取有效措施鼓勵兒童用藥的研制和創(chuàng)新,支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格,對兒童用藥予以優(yōu)先審評審批。

 

2021年9月,國務(wù)院印發(fā)《中國兒童發(fā)展綱要(2021—2030年)》,中國兒童用藥市場得到大力政策支持。

 

2021年11月,國家衛(wèi)健委藥政司發(fā)文就《國家基本藥物目錄管理辦法(修訂草案)》公開征求意見,其中值得關(guān)注的是,基藥范圍中首次新增了“兒童藥品”。此前尚未出現(xiàn)專門針對兒童用藥的目錄,本次的新增意味著兒童藥研發(fā)將加速推進(jìn),力爭與國際接軌。這對于促進(jìn)兒童用藥的發(fā)展以及促進(jìn)臨床藥學(xué)發(fā)展具有重要意義。 

兒藥研發(fā)未來的發(fā)展方向


面對巨大的用藥市場,兒藥研發(fā)未來的方向在哪里?


第一,豐富產(chǎn)品組合。兒科涉及的疾病譜廣泛,具有全科用藥性質(zhì),豐富產(chǎn)品組合可形成產(chǎn)品協(xié)同效應(yīng),也有利于樹立品牌形象,增強(qiáng)患者對品牌的依賴性。


第二,多規(guī)格開發(fā)。不同年齡甚至不同體重的兒童的使用劑量都不相同,目前我國兒童藥品超過90%的產(chǎn)品的規(guī)格只有1種,不利于臨床使用。同品種開發(fā)多個規(guī)格,可用于不同年齡體重的兒童,增加了兒童用藥便利性和安全性,同時有利于生產(chǎn)廠家建立差異化優(yōu)勢。


第三,改良創(chuàng)新,開發(fā)適合兒童服用的劑型。對于臨床價值明確、療效顯著、安全性高的產(chǎn)品,可以通過改善順應(yīng)性、克服吞咽障礙、降低給藥次數(shù)/頻率、改善口感等方面,改良開發(fā)適合兒童的專用制劑或產(chǎn)品。讓兒童用藥的選擇更豐富,有利于終端銷售。


第四,治療領(lǐng)域開拓。我國兒童藥市場主要以呼吸系統(tǒng)疾病,抗感染用藥,消化系統(tǒng)用藥為主,這類藥品以普藥居多,且許多品種獲批廠家多,同質(zhì)化嚴(yán)重,缺乏賣點(diǎn)。而神經(jīng)系統(tǒng)、腫瘤、心血管疾病領(lǐng)域用藥缺乏,且市場需求逐漸增多,加之國家政策正在鼓勵特藥領(lǐng)域的發(fā)展,因此在特藥治療領(lǐng)域的開拓可避免同質(zhì)化競爭。

 

兒童用藥匱乏是一個世界性難題,近年來,世界各國藥政管理部門先后制定了相關(guān)措施,促進(jìn)兒童用藥研發(fā)與監(jiān)管,以期逐步改善和解決此問題。這種發(fā)展趨勢也推動了全球醫(yī)藥企業(yè)對兒童用藥的研發(fā)熱情。面對這樣商機(jī)漸顯的局面,企業(yè)應(yīng)該積極拓展,牢牢把握市場的主動權(quán)。

 

【參考資料】

1.《聚焦兒童藥15年,凈利潤增長超30%,創(chuàng)新“內(nèi)卷”下,這家“領(lǐng)軍”企業(yè)這樣做……》E藥經(jīng)理人,2022-04-21;

2. 《中國兒童藥市場現(xiàn)狀和未來發(fā)展趨勢分析》明順醫(yī)療,2021-08-17;

3. 《我國兒童藥市場研究報告》米內(nèi)網(wǎng),2014-08-13。


文章來源:美柏醫(yī)健