今日，阿斯利康（AstraZeneca）和argenx公司分別宣布，其在研療法在治療自身免疫性疾病的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)。阿斯利康旗下Alexion公司開(kāi)發(fā)的長(zhǎng)效補(bǔ)體C5蛋白抑制劑Ultomiris（ravulizumab-cwvz），在治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)，與外部安慰劑組相比，顯著降低抗AQP4抗體陽(yáng)性的NMOSD患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
NMOSD是一種罕見(jiàn)的失能性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）自身免疫性疾病，在全球范圍內(nèi)影響著多達(dá)數(shù)十萬(wàn)人。患者主要癥狀為視神經(jīng)和脊髓出現(xiàn)炎癥性病變。NMOSD患者經(jīng)常會(huì)出現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)，免疫系統(tǒng)對(duì)自身組織的反復(fù)攻擊會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)損傷逐步積累和殘疾。補(bǔ)體蛋白C5處于補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)的末端，因此靶向這一蛋白可以調(diào)控所有3種不同通路激活的補(bǔ)體信號(hào)。在多種補(bǔ)體介導(dǎo)的免疫疾病中，補(bǔ)體介導(dǎo)的免疫反應(yīng)攻擊患者自身的健康組織和細(xì)胞，導(dǎo)致不同組織和器官的損傷。抑制C5的活性可以抑制對(duì)自身的免疫攻擊，從而緩解疾病癥狀。Ultomiris已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)治療多種自身免疫性疾病，包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿和重癥肌無(wú)力等。
這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的結(jié)果顯示，中位治療時(shí)間為73周時(shí)，在接受Ultomiris治療的58名患者中沒(méi)有觀察到疾病復(fù)發(fā)，達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在未來(lái)醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，并且盡快遞交給全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)。argenx公司宣布，該公司靶向新生兒Fc受體（FcRn）的抗體療法Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）在治療免疫性血小板減少癥（ITP）的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，獲得持續(xù)血小板緩解的患者比例顯著提高。
ITP是一種自身免疫性疾病，IgG自身抗體攻擊血小板并且降低血小板的產(chǎn)生，導(dǎo)致過(guò)度出血的風(fēng)險(xiǎn)提高，嚴(yán)重情況下，可導(dǎo)致貧血，甚至大腦出血。目前很多ITP患者的癥狀未能完全受到控制。Vyvgart是一款人IgG抗體片段，它通過(guò)與FcRn結(jié)合，降低血液循環(huán)中IgG自身抗體的水平。它已經(jīng)獲得美國(guó)FDA的批準(zhǔn)治療全身型重癥肌無(wú)力。試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受Vyvgart治療的ITP患者組中，21.8%（17/78）的患者達(dá)到血小板持續(xù)緩解標(biāo)準(zhǔn)，顯著優(yōu)于安慰劑組（5%，p=0.0316）。Vyvgart還達(dá)到了一系列關(guān)鍵次要終點(diǎn)。“免疫性血小板減少癥是一種失能性自身免疫疾病，目前沒(méi)有明確的標(biāo)準(zhǔn)治療?！边@一臨床試驗(yàn)主要研究者，喬治城大學(xué)的Catherine Broome教授說(shuō)，“這些數(shù)據(jù)顯示血小板水平在接受Vyvgart治療后可以迅速改善到具有臨床意義的水平。我們很高興靶向致病IgG自身抗體可能代表著幫助這一患者群體的潛在新策略?！?/span>
參考資料：
[1] argenx Announces Positive Phase 3 Data from ADVANCE Trial of VYVGART? (efgartigimod alfa-fcab) in Adults with Primary Immune Thrombocytopenia. Retrieved May 5, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/05/05/2436303/0/en/argenx-Announces-Positive-Phase-3-Data-from-ADVANCE-Trial-of-VYVGART-efgartigimod-alfa-fcab-in-Adults-with-Primary-Immune-Thrombocytopenia.html
[2] Ultomiris met primary endpoint in CHAMPION-NMOSD Phase III trial in adults with neuromyelitis optica spectrum disorder. Retrieved May 5, 2022, from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-nmosd-ph-iii-trial-met-primary-endpoint.html
文章來(lái)源：藥明康德
