今日，Travere Therapeutics公司宣布，美國(guó)FDA已授予該公司為在研療法sparsentan遞交的新藥申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療IgA腎病。新聞稿指出，如果獲得批準(zhǔn)，sparsentan將成為獲FDA批準(zhǔn)治療IgA腎病的首個(gè)非免疫抑制療法。
IgA腎病是由于IgA在腎臟中聚集導(dǎo)致腎臟正常過(guò)濾機(jī)制被破壞，導(dǎo)致血尿和蛋白尿，其它癥狀包括腎臟痛，水腫和高血壓。IgA腎病是導(dǎo)致終末期腎病的主要原因之一。Sparsentan是一種具有雙重機(jī)制的內(nèi)皮素/血管緊張素受體拮抗劑（DEARA）。臨床前數(shù)據(jù)表明，它通過(guò)阻斷內(nèi)皮素A和血管緊張素Ⅱ的1型通路，可減少蛋白尿，保護(hù)足細(xì)胞并防止腎小球硬化和系膜細(xì)胞增殖。
這一NDA的遞交得到正在進(jìn)行的3期臨床試驗(yàn)的支持，它在404名患者中評(píng)估了sparsentan的療效和安全性。試驗(yàn)結(jié)果顯示，sparsentan達(dá)到了預(yù)定的中期分析主要療效終點(diǎn)。在治療36周后，sparsentan組（n=280）蛋白尿較基線平均減少49.8%，活性對(duì)照組平均減少15.1%（p<0.0001）。“幾十年來(lái)，IgA腎病患者在面對(duì)疾病進(jìn)展為終末期腎病的挑戰(zhàn)時(shí)治療選擇有限。如果獲得批準(zhǔn)，sparsentan將成為FDA批準(zhǔn)治療IgA腎病的首個(gè)非免疫抑制治療選擇。我們的目標(biāo)是推動(dòng)sparsentan成為新標(biāo)準(zhǔn)治療。”Travere總裁兼首席執(zhí)行官Eric Dube博士說(shuō)。
參考資料：
[1] Travere Therapeutics Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for Sparsentan for the Treatment of IgA Nephropathy. Retrieved May 16, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/05/16/2443695/0/en/Travere-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-and-Priority-Review-of-New-Drug-Application-for-Sparsentan-for-the-Treatment-of-IgA-Nephropathy.html
文章來(lái)源：藥明康德
