據(jù)媒體消息稱，琺博進首席執(zhí)行官Enrique Conterno在近期電話會議上告訴投資者，盡管進行了“重要討論”，但阿斯利康和琺博進“未能找到讓阿斯利康進一步資助羅沙司他在美國開發(fā)CKD貧血癥的途徑。”
“阿斯利康和琺博進分歧嚴重：羅沙司他將夢碎美利堅”，有市場人士下了這樣判斷。
安全性遭質(zhì)疑，深陷數(shù)據(jù)造假漩渦
羅沙司他（Roxadustat）膠囊，商品名為愛瑞卓，主要用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎臟病(CKD)引起的貧血。該藥物由琺博進（中國）醫(yī)藥技術(shù)開發(fā)有限公司和阿斯利康中國合作研發(fā)。2018年12月，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準羅沙司他膠囊上市，該藥物也成為首個中國本土孵化、首個率先在中國獲批的國際首創(chuàng)原研藥。此后，羅沙司他相繼在日本、智利、歐盟等獲批上市，但美國謀求上市時，卻一再受挫。FDA對于羅沙司他最初的審查期限是2020年12月，但隨后又將其審查延長至2021年3月，緊接著又延期至2021年8月。在等待FDA批準決定期間，琺博進于2021年4 月 6 日發(fā)表聲明，承認為了使數(shù)據(jù)更有利而改變了用于分析羅沙司他心臟安全數(shù)據(jù)的標準。新數(shù)據(jù)表明，在降低患者發(fā)生心血管不良事件風險方面，羅沙司他可能并不優(yōu)于達依泊汀 α。2021年8月11日，琺博進宣布收到了來自FDA關(guān)于羅沙司他關(guān)于慢性腎臟病（CKD）的NDA的完整回復(fù)函。FDA在信中明確表示，目前暫時不會批準羅沙司他的上市申請，并要求琺博進在再次提交上市申請之前進行額外的臨床研究。近日電話會議顯示，琺博進和阿斯利康合作美國對羅沙司他進行額外臨床研究可能達成一致。據(jù)介紹，Conterno說，由于阿斯利康在美國擁有羅沙司他獨家權(quán)利，因此琺博進無法繞過這家英國制藥公司。據(jù)2013年，阿斯利康和琺博進達成的協(xié)議，在美國、中國以及美洲、大洋洲和東南亞市場雙方共同開發(fā)該產(chǎn)品。Conterno還表示：“我們確實認為在需要進行什么臨床試驗方面有一條前進的道路，但我們顯然需要能夠與阿斯利康就這一計劃達成一致，并獲得資金才能繼續(xù)前進?！?/span>新藥前沿稱，一些行業(yè)分析師指出，阿斯利康可能不愿意資助另一項大型的Ⅲ期試驗，尤其是在競爭對手接近市場的情況下——葛蘭素史克的daprodustat有可能成為登陸美國的首款同類藥物，F(xiàn)DA預(yù)計將在2023年2月1日之前作出批準決定。FDA對羅沙司他的態(tài)度是否會影響中國，并進而影響到該藥在中國的市場表現(xiàn)？對此，琺博進中國總經(jīng)理鐘黎蘊華曾經(jīng)接受過媒體采訪進行了回應(yīng)。黎蘊華表示，對于特定藥物，監(jiān)管機構(gòu)在評估時，考量的因素包括每個地區(qū)未被滿足的醫(yī)療需求的程度以及緊迫性，當?shù)氐幕颊呷后w和適應(yīng)癥等。慢性腎臟病被公認為是我國繼心腦血管、糖尿病之后最常見的重大慢性疾病，貧血作為慢性腎臟病重要并發(fā)癥之一，危害巨大，可加速慢病腎臟病進展、增加心腦血管事件的發(fā)生及死亡風險，并嚴重影響患者生活質(zhì)量。而羅沙司他則被認為給該類患者提供了一個全新的解決方案。從安全性角度來看，羅沙司他中國臨床研究牽頭者、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院陳楠教授曾對記者表示，羅沙司他在既往接受過EPO治療的透析患者中可有效糾正和維持患者血紅蛋白（Hb）水平，且未見新的或非預(yù)期不良反應(yīng)；在中國未接受透析治療的慢性腎臟病合并貧血患者中，同樣發(fā)現(xiàn)羅沙司他可有效糾正和維持患者Hb水平，且安全性良好。雖然曾經(jīng)陷入數(shù)據(jù)造假的漩渦，且上市申請遭FDA拒絕，但這似乎并未影響其在中國的市場開發(fā)。據(jù)了解，琺博進中國負責開展羅沙司他在中國的臨床試驗和藥品注冊申報，并持有國家藥監(jiān)局核發(fā)的全部注冊批件。在獲批上市后，琺博進中國負責羅沙司他的生產(chǎn)管理和醫(yī)學(xué)事務(wù)，阿斯利康中國負責羅沙司他在中國的商業(yè)化活動。2019年，羅沙司他通過醫(yī)保談判被納入醫(yī)保。根據(jù)阿斯利康財報，羅沙司他2021年的銷售業(yè)績主要來自中國市場，獲得了1.74億美元（折合人民幣11.72億，按今日匯率計算下同）的銷售業(yè)績，此外還有600萬美元的合作分成。近日，琺博進發(fā)布了2022年第一季度財務(wù)業(yè)績，羅沙司他第一季度全球銷售額為6080萬美元，同比增長58%。在中國，羅沙司他由阿斯利康和琺博進的合資公司負責銷售。該合資公司在報告期內(nèi)錄得4350萬美元（折合人民幣2.9億）收入，與2021年第一季度持平。但考慮到羅沙司他最近大幅降價以獲得國家醫(yī)保目錄覆蓋，這一表現(xiàn)仍然可圈可點。報告期內(nèi)，羅沙司他在中國的銷量增長了70%以上，抵消了降價的影響，預(yù)計今年將實現(xiàn)價值增長。據(jù)報道，羅沙司他是中國CKD相關(guān)貧血市場份額排名第一的品牌。
文章來源：醫(yī)藥投資部落
