中國創(chuàng)新藥赴美上市難度進一步增大:美眾議院施壓FDA

2022年5月20日,美國眾議院的三位共和黨議員Cathy McMorris Rodgers 、Brett Guthrie和Morgan Griffith,聯(lián)名致信FDA,對于日益增加的在中國開展臨床試驗、在FDA提交上市申請的新藥,表達擔(dān)憂和質(zhì)詢。


這意味著,在FDA于2022年陸續(xù)以“臨床試驗僅在中國進行,患者多樣性不足”為理由,否決幾家中國公司的新藥的上市申請之后,未來對于中國新藥在美國上市的審核標準,將有可能進一步收緊。

Rodgers、Guthrie 和 Griffith三位議員在信中引用的數(shù)據(jù)顯示,從2016年到2018年,在中國啟動的臨床試驗數(shù)量開始激增,在短短兩年左右時間,從不足美國一半到與美國完全持平。

到了2022年,數(shù)量激增的中國臨床試驗,開始陸續(xù)轉(zhuǎn)化為對應(yīng)藥物在FDA的上市申請。三位議員的信中提到:近期至少有25項免疫檢查點抑制劑,已經(jīng)或者計劃提交FDA上市申請,而這些藥物的臨床研究數(shù)據(jù),都是主要甚至完全基于中國患者人群產(chǎn)生。

這三位議員甚至引用了FDA腫瘤醫(yī)學(xué)卓越中心主任Richard Pazdur在一篇論文中的觀點:中國的很多新藥研發(fā)公司,在相關(guān)新藥的研究成果在世界其他地方已經(jīng)公開之后,才開始他們的類似“新藥”的研發(fā)。

曾經(jīng)一度,對于FDA而言,基于中國臨床試驗數(shù)據(jù)的"me-too"藥物的吸引力,部分在于可以降低藥物開發(fā)成本,以及可以在美國市場提供更靈活的定價。

但是在三位議員的信中,他們顯然對此不予認同,他們在信中表示:這種“從西方搬運到東方”式的新藥研發(fā),和創(chuàng)新基本無關(guān),只是在復(fù)制已有的成功,對于覆蓋未被滿足的臨床需求并沒有幫助。

Rodgers、Guthrie 和 Griffith三位議員,在信中進一步強調(diào)了FDA腫瘤醫(yī)學(xué)卓越中心主任Richard Pazdur之前的一個觀點:依賴單一國家的臨床試驗產(chǎn)生的研究數(shù)據(jù),不足以代表美國的患者人群特征,因此需要額外的數(shù)據(jù)以論證藥物在美國患者人群中同樣有效。

同時,這封質(zhì)詢信件還表達了對中國臨床數(shù)據(jù)的不信任,毫無意外地,這三位議員再次以2015年的“722慘案”舉例,當(dāng)時,1622個藥物上市申請中,有近1300個申請因為各種數(shù)據(jù)問題而撤回。

在表達了一系列的擔(dān)憂和負面評論之后,這三位議員在信件最后對FDA提出了三個問題,要求FDA在6月3日之前反饋:

1、截至目前為止,F(xiàn)DA一共收到了多少個主要或者完全基于中國人群研究數(shù)據(jù)的新藥上市申請?

2、在2017年到2020年這三年,F(xiàn)DA對多少中國臨床試驗基地進行了檢查?檢查的結(jié)論是什么?

3、曾經(jīng)卷入“722”慘案的中國臨床試驗基地,有多少在此后也參與了在FDA提交上市申請的新藥的臨床研究,甚至貢獻了主要的入組患者數(shù)量?這些“有前科”的中國臨床試驗基地,如何確保他們的數(shù)據(jù)真實性?

此外,Rodgers、Guthrie 和 Griffith在另一封致美國總審計長 Gene Dodaro的信件中,要求政府審查FDA的生物研究監(jiān)測計劃(BIMO),包括檢查如何“確保提交給FDA的數(shù)據(jù)的質(zhì)量和完整性”。

點評

1、出來混,總是要還的;“722”慘案之前,行業(yè)十多年的混亂與無序,至今還需要行業(yè)后繼者無休無止地還債。

2、過度的"me-too"藥物開發(fā)越來越不討喜,監(jiān)管態(tài)度越來越明確,資本也怕了,熱門靶點蜂擁而上的現(xiàn)象應(yīng)該會有所降溫。

3、創(chuàng)新藥出海難度會進一步增加,完全的中國臨床數(shù)據(jù)已經(jīng)絕無可能了,甚至美國入組人群的比例不達到一定的閾值,可能都是被否決的理由。

4、美國開臨床試驗的成本之高昂,不是一般的小型biotech可以承受,家大業(yè)大如恒瑞、百濟們,可能會有更大的優(yōu)勢,行業(yè)分化的趨勢或許進一步加劇。

5、除了“臨床入組患者多樣性”,未來中國創(chuàng)新藥去美國上市,還會因為其他問題被質(zhì)疑嗎?一定會有的,未雨綢繆吧。



文章來源:醫(yī)藥投資部落