血液疾病是一類涵蓋范圍廣泛的疾病，該類疾病具有不同的起源、癥狀和治療方法。例如，影響凝血功能和血小板的血液疾病可導(dǎo)致血友病、血栓和貧血。而影響白細(xì)胞的疾病可能會(huì)導(dǎo)致血液腫瘤，例如白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。
管理血液和出血性疾病給患者帶來了巨大的負(fù)擔(dān)，因?yàn)樵擃惣膊⊥ǔＰ枰K身治療來控制病情并預(yù)防嚴(yán)重的并發(fā)癥。
幸運(yùn)的是，PhRMA最近發(fā)布了一份新報(bào)告顯示，生物制藥行業(yè)正在利用科學(xué)和技術(shù)的新進(jìn)展來開發(fā)549種針對血液疾病的藥物。這些藥物已處于處于臨床試驗(yàn)階段，或者正在接受美國食品藥品管理局(FDA)的審查，其中包括：
162種淋巴瘤藥物，該疾病占所有新癌癥診斷的近5%。非霍奇金淋巴瘤占所有淋巴瘤的90%。
158種白血病藥物，該疾病占所有新發(fā)癌癥病例的3%以上。美國成年人最常見的白血病類型是慢性淋巴細(xì)胞白血?。?/span>38%）和急性髓性白血病（31%）。在兒童和青少年中，75%的白血病病例是急性淋巴細(xì)胞白血病。
84種多發(fā)性骨髓瘤藥物，預(yù)計(jì)2022年將有34,470例新病例和12,640例死亡。
73種血液系統(tǒng)惡性腫瘤藥物，該疾病是由異常細(xì)胞不受控制的分裂引起的癌癥，可導(dǎo)致白血病、淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤。
55種骨髓增生異常綜合征藥物，該疾病是一組當(dāng)骨髓中的造血細(xì)胞變得異常導(dǎo)致血細(xì)胞數(shù)量減少時(shí)發(fā)生的情況。
30種骨髓增生性疾病藥物，包括如骨髓纖維化、原發(fā)性血小板減少癥和真性紅細(xì)胞增多癥。
30種鐮狀細(xì)胞病藥物，該疾病是一種紅細(xì)胞疾病，會(huì)導(dǎo)致正常的圓形、有彈性的細(xì)胞形成新月形或鐮刀形。這些畸形的血細(xì)胞會(huì)阻塞血管，阻礙營養(yǎng)和氧氣在全身的正常流動(dòng)，導(dǎo)致疼痛、器官損傷和血細(xì)胞計(jì)數(shù)低。鐮狀細(xì)胞影響大約100,000名美國人。
23種各類型的貧血藥物，該疾病影響超過300萬美國人，是美國最常見的出血性疾病。
19種血小板疾病藥物，該疾病包括血小板減少癥，這是一種以血液中血小板水平異常低為特征的疾病。
18種血友病藥物，該疾病是一種由VIII因子缺乏引起的遺傳性疾病，屬于A型，而B型是由IX因子缺乏引起的（還有其他不太常見的類型）。
14種凝血障礙藥物，該疾病主要包括深靜脈血栓形成以及肺栓塞。每年約有100,000名美國人死于血栓疾病。
13種陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥藥物，該疾病是一種罕見的血液疾病，其特征是紅細(xì)胞破壞、血栓和骨髓功能受損。
9種地中海貧血藥物，該疾病是一種遺傳性血液疾病，血液不能產(chǎn)生足夠的血紅蛋白，導(dǎo)致紅細(xì)胞不能正常工作，只能持續(xù)很短的時(shí)間。
16種其他血液疾病藥物，例如紅細(xì)胞生成性原卟啉癥（一種在眼睛小靜脈中形成血凝塊的疾病）、出血和視網(wǎng)膜靜脈阻塞（眼靜脈中的血凝塊）等。
549種藥物中的多種新藥代表了針對血液疾病的創(chuàng)新方法，其中最值得注意的是基因療法。潛在的基因療法可能會(huì)提供長期的益處，甚至可以治愈血液疾病，有些只需一個(gè)療程。例如，處于開發(fā)后期的基因療法已經(jīng)能夠顯著降低出血率，并且在一次性給藥后的幾年內(nèi)幾乎完全消除了對血友病A和血友病B患者進(jìn)行因子替代治療的需要。
基因療法的潛在變革性影響可能會(huì)顯著提高患者的生活質(zhì)量，同時(shí)大大降低通常與當(dāng)前治療標(biāo)準(zhǔn)相關(guān)的負(fù)擔(dān)和成本。這些節(jié)省在基因治療后一年內(nèi)是顯著的，但也可能在患者的一生中累積。
展望未來，盡管在治療血液疾病方面取得了重大突破，但仍需要鼓勵(lì)和促進(jìn)生物制藥創(chuàng)新和推進(jìn)現(xiàn)有知識(shí)的激勵(lì)措施，以確保患者能夠獲得這些新的治療方法。
參考PhRMA 《Medicines in Development for Blood Disorders in 2022》。
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文章來源：新藥前沿
