血液疾病是一類(lèi)涵蓋范圍廣泛的疾病,該類(lèi)疾病具有不同的起源、癥狀和治療方法。例如,影響凝血功能和血小板的血液疾病可導(dǎo)致血友病、血栓和貧血。而影響白細(xì)胞的疾病可能會(huì)導(dǎo)致血液腫瘤,例如白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。
管理血液和出血性疾病給患者帶來(lái)了巨大的負(fù)擔(dān),因?yàn)樵擃?lèi)疾病通常需要終身治療來(lái)控制病情并預(yù)防嚴(yán)重的并發(fā)癥。
幸運(yùn)的是,PhRMA最近發(fā)布了一份新報(bào)告顯示,生物制藥行業(yè)正在利用科學(xué)和技術(shù)的新進(jìn)展來(lái)開(kāi)發(fā)549種針對(duì)血液疾病的藥物。這些藥物已處于處于臨床試驗(yàn)階段,或者正在接受美國(guó)食品藥品管理局(FDA)的審查,其中包括:
162種淋巴瘤藥物,該疾病占所有新癌癥診斷的近5%。非霍奇金淋巴瘤占所有淋巴瘤的90%。
158種白血病藥物,該疾病占所有新發(fā)癌癥病例的3%以上。美國(guó)成年人最常見(jiàn)的白血病類(lèi)型是慢性淋巴細(xì)胞白血?。?/span>38%)和急性髓性白血病(31%)。在兒童和青少年中,75%的白血病病例是急性淋巴細(xì)胞白血病。
84種多發(fā)性骨髓瘤藥物,預(yù)計(jì)2022年將有34,470例新病例和12,640例死亡。
73種血液系統(tǒng)惡性腫瘤藥物,該疾病是由異常細(xì)胞不受控制的分裂引起的癌癥,可導(dǎo)致白血病、淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤。
55種骨髓增生異常綜合征藥物,該疾病是一組當(dāng)骨髓中的造血細(xì)胞變得異常導(dǎo)致血細(xì)胞數(shù)量減少時(shí)發(fā)生的情況。
30種骨髓增生性疾病藥物,包括如骨髓纖維化、原發(fā)性血小板減少癥和真性紅細(xì)胞增多癥。
30種鐮狀細(xì)胞病藥物,該疾病是一種紅細(xì)胞疾病,會(huì)導(dǎo)致正常的圓形、有彈性的細(xì)胞形成新月形或鐮刀形。這些畸形的血細(xì)胞會(huì)阻塞血管,阻礙營(yíng)養(yǎng)和氧氣在全身的正常流動(dòng),導(dǎo)致疼痛、器官損傷和血細(xì)胞計(jì)數(shù)低。鐮狀細(xì)胞影響大約100,000名美國(guó)人。
23種各類(lèi)型的貧血藥物,該疾病影響超過(guò)300萬(wàn)美國(guó)人,是美國(guó)最常見(jiàn)的出血性疾病。
19種血小板疾病藥物,該疾病包括血小板減少癥,這是一種以血液中血小板水平異常低為特征的疾病。
18種血友病藥物,該疾病是一種由VIII因子缺乏引起的遺傳性疾病,屬于A型,而B型是由IX因子缺乏引起的(還有其他不太常見(jiàn)的類(lèi)型)。
14種凝血障礙藥物,該疾病主要包括深靜脈血栓形成以及肺栓塞。每年約有100,000名美國(guó)人死于血栓疾病。
13種陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥藥物,該疾病是一種罕見(jiàn)的血液疾病,其特征是紅細(xì)胞破壞、血栓和骨髓功能受損。
9種地中海貧血藥物,該疾病是一種遺傳性血液疾病,血液不能產(chǎn)生足夠的血紅蛋白,導(dǎo)致紅細(xì)胞不能正常工作,只能持續(xù)很短的時(shí)間。
16種其他血液疾病藥物,例如紅細(xì)胞生成性原卟啉癥(一種在眼睛小靜脈中形成血凝塊的疾?。?、出血和視網(wǎng)膜靜脈阻塞(眼靜脈中的血凝塊)等。
549種藥物中的多種新藥代表了針對(duì)血液疾病的創(chuàng)新方法,其中最值得注意的是基因療法。潛在的基因療法可能會(huì)提供長(zhǎng)期的益處,甚至可以治愈血液疾病,有些只需一個(gè)療程。例如,處于開(kāi)發(fā)后期的基因療法已經(jīng)能夠顯著降低出血率,并且在一次性給藥后的幾年內(nèi)幾乎完全消除了對(duì)血友病A和血友病B患者進(jìn)行因子替代治療的需要。
基因療法的潛在變革性影響可能會(huì)顯著提高患者的生活質(zhì)量,同時(shí)大大降低通常與當(dāng)前治療標(biāo)準(zhǔn)相關(guān)的負(fù)擔(dān)和成本。這些節(jié)省在基因治療后一年內(nèi)是顯著的,但也可能在患者的一生中累積。
展望未來(lái),盡管在治療血液疾病方面取得了重大突破,但仍需要鼓勵(lì)和促進(jìn)生物制藥創(chuàng)新和推進(jìn)現(xiàn)有知識(shí)的激勵(lì)措施,以確?;颊吣軌颢@得這些新的治療方法。
參考PhRMA 《Medicines in Development for Blood Disorders in 2022》。
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文章來(lái)源:新藥前沿