以下文章來源于：E藥經(jīng)理人
已經(jīng)身具best-in-class優(yōu)勢，如果想跨過商業(yè)化的高峰，并在全球市場分得一杯羹，如何下注？如何加碼？如何走向規(guī)模化市場？這是當前諸多中國創(chuàng)新藥企需要解決的迷思。顯然，亞盛醫(yī)藥已做好了相應的準備。
近日（7月25日），亞盛醫(yī)藥宣布，公司已與為全球制藥企業(yè)提供專業(yè)供藥解決方案的服務商——Tanner Pharma集團（簡稱“Tanner Pharma”）攜手，啟動一項創(chuàng)新的指定患者藥物使用計劃（NPP）。該項目將在奧雷巴替尼（商品名：耐立克?）尚未獲得上市許可的區(qū)域為指定患者提供使用該藥物的機會。奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，是新型的第三代BCR-ABL 抑制劑，對包括T315I突變在內(nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果。該藥物去年已在中國獲批上市，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并伴有T315I突變的慢性髓細胞白血?。ㄒ卜Q慢性粒細胞白血病，以下簡稱慢粒）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。資料顯示，指定患者藥物使用計劃可讓臨床醫(yī)生在藥品實現(xiàn)商業(yè)化之前以符合法律和倫理規(guī)范的方式為急需治療的患者使用在研或已經(jīng)獲得上市許可的藥物。根據(jù)協(xié)議條款，Tanner Pharma將在奧雷巴替尼尚未獲得上市許可的國家向醫(yī)療機構供應該藥物。據(jù)悉，Tanner Pharma是一家專業(yè)的醫(yī)藥服務提供商，促進患者可及性，并向世界各地的患者提供拯救生命的藥物。該公司與非政府組織（NGO）和制藥公司合作，通過強大而合規(guī)的分銷網(wǎng)絡為不同國家提供藥品。不少領先的制藥和生物技術公司也在與 Tanner Pharma 合作，在具有挑戰(zhàn)性的國際市場上許可和商業(yè)化他們的產(chǎn)品，開發(fā)和管理他們的全球準入計劃，并為臨床試驗和生物分析采購和比較藥物。簡單來說，這種指定患者藥物使用計劃彌合了藥物正式獲批與急迫尋求新治療選擇的患者、醫(yī)生之間的時間差距。通過允許臨床急需患者使用還未在國內(nèi)獲批的藥品或適應癥，實現(xiàn)從0到有的跨越。正如亞盛醫(yī)藥董事長、CEO楊大俊博士所說，中國有先行先試的海南博鰲樂城模式，讓患者可同步使用國外已上市但國內(nèi)尚未獲批上市的藥品和醫(yī)療器械；而在海外，NPP項目可通過合法合規(guī)、合倫理的方式加速解決臨床急需。值得一提的是，無論是中國的博鰲還是國際的NPP模式，所涉及的臨床急需藥物是有定價的，需要患者具備一定支付能力。而在部分國家地區(qū)針對NPP計劃，實現(xiàn)了醫(yī)保的支付報銷。由于Tanner Pharma集團為全球最大的指定患者計劃NPP合作方，這意味著亞盛醫(yī)藥可以在世界上超過130多個國家地區(qū)與其合作，既拓展國際市場潛力，也促使全球患者與中國患者同步使用亞盛的全球創(chuàng)新藥，加快國產(chǎn)創(chuàng)新藥企實現(xiàn)從中國原創(chuàng)走向世界的“國際化節(jié)奏”。從另一個角度來看，由于Tanner Pharma已具有強大而合規(guī)的分銷網(wǎng)絡和完備的準入經(jīng)驗，此次亞盛醫(yī)藥與其的強強聯(lián)合，也意味著亞盛醫(yī)藥在全球市場實現(xiàn)商業(yè)化的前奏曲，已經(jīng)正式拉響。而在楊大俊博士看來，NPP項目的開啟，除了能更快的讓全球臨床急需患者同步享受中國原創(chuàng)新藥，其另外一個重要價值還在于真實世界研究數(shù)據(jù)的積累，將有利于加速奧雷巴替尼后續(xù)的全球臨床開發(fā)乃至獲批步伐。雖然中國創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展已經(jīng)進入規(guī)范化階段，但企業(yè)仍然面臨著創(chuàng)新藥的研發(fā)成本高、國內(nèi)競爭壓力劇增，尤其是同質化競爭的問題。這使中國藥企意識到，必須瞄準全球市場，參與全球競爭，以探索可以自主定價的廣闊海外市場。一定程度上，“全球化”是每個創(chuàng)新藥企成長為big pharma的必經(jīng)之路。然而，海外市場并不是唾手可得的。畢馬威、GBI聯(lián)合發(fā)布的《中國藥企出海白皮書》提到，選擇目標國家，需要考慮疾病譜，注冊監(jiān)管，未滿足的臨床需求，患者群體，流行病學等因素；如果要想在全球市場準入，則需要參考藥物的國際定價，上市時間，準入障礙，收入權衡等指定準入的策略和順序。因此，如果想成功進入國際目標市場，藥企不僅要有扎實的創(chuàng)新藥品種和敏銳的市場布局，還需要與具有廣闊銷售渠道和持續(xù)準入能力的商業(yè)伙伴合作。在這條“新藥研發(fā)全球化”的快車道中，亞盛醫(yī)藥已經(jīng)實現(xiàn)了小步快跑。Tanner Pharma已經(jīng)展現(xiàn)了作為商業(yè)伙伴的合作潛力。資料顯示，Tanner Pharma 與監(jiān)管機構、海關機構、物流供應商、分銷合作伙伴、公共和私人采購團體、醫(yī)院和主要意見領袖的長期合作關系，可以幫助藥企的產(chǎn)品迅速進入市場并充分發(fā)揮其潛力。Tanner Licensing, Acquisition & Commercialization (TannerLAC) 為制藥、生物技術和醫(yī)療保健公司提供單一合作伙伴，幫助他們在充滿挑戰(zhàn)的國際市場上實現(xiàn)產(chǎn)品商業(yè)化。此外，Tanner Pharma 在官方渠道宣布，可以為新上市產(chǎn)品和現(xiàn)有產(chǎn)品的開發(fā)實施特定市場的分銷、促銷和銷售策略；他們同時善于利用每個市場的經(jīng)驗來確保最優(yōu)定價和最大盈利能力，從而幫助合作伙伴成功進入具有挑戰(zhàn)性的國際市場。這場合作，可以加速全球患者對優(yōu)質國產(chǎn)創(chuàng)新藥的可及性；但更重要的是，因為合作伙伴在全球范圍內(nèi)有豐富的準入經(jīng)驗，為亞盛醫(yī)藥未來海外的商業(yè)化奠定了基礎。NPP計劃像是一場有關奧雷巴替尼的海外商業(yè)化預演，通過和包括Tanner Pharma等第三方合作，全面提升在全球更多國家和地區(qū)的可及性和影響力，同時，也為進軍全球市場提前布局臨床開發(fā)和產(chǎn)品上市。對國產(chǎn)創(chuàng)新藥企來說，市場重新洗牌后，商業(yè)化能力就是下一張王炸，亞盛醫(yī)藥手中已經(jīng)抓住了幾張關鍵的牌。據(jù)了解，慢粒是一種與白細胞有關的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，慢粒的治療方式得以革新。然而，TKIs 產(chǎn)生耐藥性或不耐受一直是CML治療的挑戰(zhàn)，耐藥比例超過50%且需要終生治療。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥慢粒中的發(fā)生率可達25%左右。伴有T315I突變的慢?；颊邔δ壳八幸淮?、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，臨床上對可安全有效治療T315I突變耐藥慢?；颊叩牡谌鶥CR-ABL抑制劑需求巨大。此前全球最早上市的三代TKI帕納替尼，雖然實現(xiàn)了商業(yè)化，但其伴隨著不良事件高發(fā)率的安全問題而被標注“黑框警告”，這意味著，對現(xiàn)有TKI藥物治療無效的CML患者，尤其是伴隨著T315I突變的CML患者，更安全和更有效的治療藥物仍然是尚未滿足的臨床急需。奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL 抑制劑，用于治療對一代、二代TKI耐藥的CML，對包括T315I突變在內(nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果。作為全球第二個和中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL 抑制劑，奧雷巴替尼具全球“best-in-class”潛力，有望滿足全球范圍內(nèi)尚未滿足的，急需的臨床需求。其臨床進展自2018年開始，連續(xù)四年入選美國血液學會（ASH）年會口頭報告，并榮獲2019 ASH年會“最佳研究”的提名。如今，國產(chǎn)創(chuàng)新藥企比起過去顯著增多，各家資源稟賦和發(fā)展策略差異較大，誰先制定正確的策略，誰就有機會獲得企業(yè)商業(yè)化價值的最大化。尤其是新藥研發(fā)這個九死一生的賽道中，差距就是從立項和定位開始的。比如亞盛醫(yī)藥，就始終堅持全球創(chuàng)新定位，瞄準全球市場。目前公司在中國、美國、澳大利亞及歐洲有超過50多項I期或II期臨床試驗正在進行中。其2021年報顯示，公司已與領先的生物技術及醫(yī)藥公司及學術機構成功建立全球合作關系，這也加速了公司對海外市場的商業(yè)化布局。目前這些舉措已經(jīng)有了成效。亞盛醫(yī)藥宣布，公司原創(chuàng)1類新藥耐立克?（奧雷巴替尼）已于近日獲加拿大衛(wèi)生部臨床試驗許可，將開展其治療耐藥慢性髓細胞白血?。–ML）和費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）患者的Ib臨床研究。這將是亞盛醫(yī)藥在加拿大進行的第一項臨床研究。亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官翟一帆博士表示，此次奧雷巴替尼在加拿大獲臨床試驗許可，既表明其療效和安全性數(shù)據(jù)越來越得到全球認可，也是該藥物產(chǎn)品開發(fā)的重要里程碑，更表明公司在海外的布局日趨深入。在國內(nèi)，亞盛醫(yī)藥的商業(yè)化布局也取得了較大的進展。其2021年報顯示，公司與信達生物組成聯(lián)合推廣團隊，在耐立克?（奧雷巴替尼）上市至今已經(jīng)完成中國慢粒市場的80%覆蓋率，共計覆蓋約800家醫(yī)院。雙方計劃醫(yī)保后進一步增加覆蓋至1200家醫(yī)院。直至2022年2月底，奧雷巴替尼實現(xiàn)累計開票金額人民幣5040萬元。雖然CML患者基數(shù)遠不及肺癌等大癌種，但得益于BCR-ABL TKI的開發(fā)，使CML幾乎成了一個慢性病，患者需終身用藥，再疊加接受治療的CML患者10年生存率很高，多個原因造就了奧雷巴替尼的商業(yè)化潛力。隨著醫(yī)保準入逐步常態(tài)化，高臨床價值的新藥進醫(yī)保周期將大大縮短，亞盛醫(yī)藥也在積極謀求國家醫(yī)保準入。值得注意的是，因為基本醫(yī)保仍然有“?；尽钡倪壿?，對接商業(yè)保險也成為高值創(chuàng)新藥商業(yè)化新常態(tài)，亞盛醫(yī)藥也抓住了這個機會。資料顯示，自2021年11月25日獲批至今，耐立克?已獲江蘇、福建、安徽、貴州、及內(nèi)蒙古5個省級和南京、廣州、重慶等25個城市的重特大疾病補充保險或惠民保報銷，其中在蘇州、無錫、湖州、成都等13地被納入惠民保特殊藥品目錄。已經(jīng)身具best-in-class優(yōu)勢，如果想跨過商業(yè)化的高峰，并在全球市場分得一杯羹，如何下注？如何加碼？如何走向規(guī)模化市場？這是當前諸多國產(chǎn)創(chuàng)新藥企需要解決的迷思。顯然，亞盛醫(yī)藥已做好了相應的準備。
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