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近日，紅細(xì)胞領(lǐng)先企業(yè)Rubius Therapeutics宣布中止兩款紅細(xì)胞藥物管線的開發(fā)，并將裁員75%。
Rubius Therapeutics是曾經(jīng)名氣頗高的biotech，是生命科學(xué)著名投資企業(yè)Flagship Pioneering孵化的一家代表企業(yè)，一度在9個月內(nèi)完成融資2.2億美元，并且在短短5年發(fā)展后成功登錄納斯達(dá)克，初始市值達(dá)18億美元。
事實上，Rubius公司在做一種全新類型細(xì)胞藥物Red Cell Therapeutics?，利用基因工程修飾紅細(xì)胞，使其能夠表達(dá)分泌4-1BBL、IL-15TP以及其他藥物蛋白，以治療癌癥以及其他疾病。
但是，根據(jù)Rubius公司于2022年4月8日公布的領(lǐng)先管線RTX-240的一期臨床數(shù)據(jù)，RTX-240的療效數(shù)據(jù)較弱，34例患者中僅3例PR（1例確認(rèn)、2例未確認(rèn)）。盡管安全性數(shù)據(jù)良好，但還是令人失望不已。
當(dāng)日，Rubius公司的股價下跌46%至3.19美元，之后頹勢未改，一直下跌至今0.93美元。
暴跌的股價也和Rubius公司于周二更新的戰(zhàn)略有關(guān)，宣布中止紅細(xì)胞藥物管線 RTX-240和RTX-224在晚期實體瘤中正在進(jìn)行的1期臨床試驗，停止開發(fā)該兩款產(chǎn)品；值得一提的是，迄今為止已經(jīng)有超過80名患者參與了Rubius公司的臨床試驗，花費了大量資金的管線就此結(jié)束。
這并不是Rubius公司第一次中止紅細(xì)胞管線的開發(fā)，2020年該公司就中止了一款針對罕見代謝紊亂的紅細(xì)胞管線RTX-134，由于1b試驗結(jié)果失利。
根據(jù)新聞稿，Rubius公司計劃專注于下一代紅細(xì)胞平臺的開發(fā)，利用細(xì)胞偶聯(lián)技術(shù)來改進(jìn)RED平臺。此外，Rubius公司還將通過裁員實現(xiàn)企業(yè)重組節(jié)約成本，將現(xiàn)金流延長至2023年。同時，Rubius公司還計劃收購一家位于美國的制造工廠，以生產(chǎn)紅細(xì)胞療法和慢病毒載體。
紅細(xì)胞（RBCs）是人類血液中數(shù)量最多的一種血細(xì)胞，也是脊椎動物體內(nèi)通過血液運送氧氣的最主要媒介，同時還具有免疫功能；其次，成熟的紅細(xì)胞是無核的，意味著它們沒有DNA，無法進(jìn)行自我復(fù)制；紅細(xì)胞一旦產(chǎn)生后，經(jīng)過4個月就會死亡。
正是由于紅細(xì)胞具有天然的生物相容性、高通量的負(fù)載、低免疫原性、完全的生物可降解性，能夠?qū)崿F(xiàn)120天長效循環(huán)，以及無核不癌變等眾多優(yōu)點和特性，使得紅細(xì)胞具有良好的藥物載體應(yīng)用潛力。
早在上個世紀(jì)50年代，就有研究人員嘗試?yán)眉t細(xì)胞運載化學(xué)物質(zhì)，自1973年起，研究人員開始系統(tǒng)研究紅細(xì)胞載體藥物。目前已形成了幾個主要的研究方向：
1）將分離得到的紅細(xì)胞膜包被在載藥納米顆粒外層，構(gòu)建仿生納米載藥系統(tǒng)；
2 ）利用紅細(xì)胞制備細(xì)胞外囊泡包載藥物；
3）利用完整的紅細(xì)胞直接負(fù)載藥物。
由于前兩種載藥策略對紅細(xì)胞結(jié)構(gòu)和功能完整性破壞較大，而第三種載藥策略，可更充分發(fā)揮紅細(xì)胞的優(yōu)勢，因此完整的紅細(xì)胞載藥一直是最常見方式。
同時，紅細(xì)胞的來源也分兩種不同的技術(shù)路線，即成熟紅細(xì)胞的改造和干細(xì)胞來源的工程化紅細(xì)胞。
Rubius公司就是利用干細(xì)胞來源的紅細(xì)胞，并且是該領(lǐng)域的佼佼者，而目前Rubius公司已經(jīng)宣告此前的努力失敗。
希望其他布局紅細(xì)胞藥物的公司能夠有不一樣的表現(xiàn)！
