據(jù)藥智數(shù)據(jù)統(tǒng)計,截至2023年8月18日,F(xiàn)DA已批準31款新分子實體,其中RSV疫苗、T1D細胞療法藥物Lantidra、血友病以及杜氏肌萎縮癥基因療法、產(chǎn)后抑郁癥的口服藥物等多款藥物實現(xiàn)重大突破,均成為相應治療領域全球首款獲批上市藥物。
圖1 FDA批準新分子實體 圖片來源:藥智數(shù)據(jù) Zuranolone: 首款治療產(chǎn)后抑郁癥的口服藥物 2023年8月4日,F(xiàn)DA批準Zuranolone上市,該藥物是首個治療成年人產(chǎn)后抑郁癥的口服藥物,Zuranolone為渤健和Sage Therapeutics的共同開發(fā)的一款GABAA受體調(diào)節(jié)劑。 臨床數(shù)據(jù)顯示,服用該藥后3天便可起效,并可持續(xù)至45天。同安慰劑組相比,產(chǎn)后抑郁癥患者服用50 mg規(guī)格Zuranolone第15天時,抑郁癥狀具有統(tǒng)計學和臨床意義的改善。第15天,接受Zuranolone治療的患者HAMD-17總分的最小二乘均值較基線的變化為-15.6,而接受安慰劑治療的患者為-11.6,均值差異為-4分。 產(chǎn)后抑郁癥是一種嚴重的抑郁發(fā)作,通常發(fā)生在分娩后,但也可能在妊娠后期開始,是一種嚴重的并且可能危及生命的疾病。因此Zuranolone的獲批上市,對于孕期的女性都具有重要意義,很可能是其產(chǎn)后走出“鬼門關(guān)”的一味良藥。 AREXVE: 首款RSV疫苗 2023年5月3日,F(xiàn)DA批準葛蘭素史克的AREXVE上市,是首個呼吸道合胞病毒疫苗,主要用于預防60歲及以上的人群因呼吸道綜合征病毒引起的下呼吸道疾病。 臨床數(shù)據(jù)顯示,AREXVY疫苗可降低RSV相關(guān)LRTD的發(fā)病風險82.6%,降低了嚴重RSV相關(guān)LRTD的發(fā)病風險94.1%。 RSV病毒傳染性強,通常發(fā)病于秋冬季節(jié)。據(jù)統(tǒng)計,美國每年大約有6萬-12萬65歲以上人群因呼吸道合胞病毒感染而住院,同時導致6000-12000人因此死亡。 該疫苗在秋季到來之前獲批上市,對于60歲以上人群來說無疑是一種福音。該疫苗是美國FDA批準的首款RSV疫苗,也是全球首個獲得監(jiān)管機構(gòu)批準的RSV疫苗。 Beyfortus: 全球首款針對嬰幼兒以及兒童RSV疫苗 2023年7月17日,阿斯利康/賽諾菲共同研發(fā)的Beyfortus獲批上市。與AREXVE類似,兩者皆為RSV疫苗,但不同點是,Beyfortus是全球首款針對嬰幼兒以及兒童的RSV疫苗。 臨床數(shù)據(jù)顯示,Beyfortus可將早產(chǎn)兒出現(xiàn)MA RSV LRTI的風險降低70%,在足月兒或者晚產(chǎn)兒中可將MA RSV LRTI的風險降低75%。 新生兒在剛出生至兩周歲前,較容易感染RSV病毒,Beyfortus的獲批,將為無數(shù)家庭以及嬰幼兒平添一道保障,對于家中有懷孕以及有嬰幼兒的家庭具有重要的意義。 Lantidra: 全球首款T1D細胞療法 2023年6月28日,美國生物技術(shù)公司CellTrans開發(fā)的全球首個T1D細胞療法藥物Lantidra獲批上市,至此全球首款針對糖尿病的細胞療法誕生了。根據(jù)所公布的臨床數(shù)據(jù),其效果更是不俗。 臨床數(shù)據(jù)顯示,21名患者使用Lantidra后可1年及以上的時間擺脫外源胰島素,11名患者使用Lantidra后可1-5年的時間內(nèi)擺脫外源胰島素,10名患者使用Lantidra后可5年以上的時間擺脫外源胰島素,此外還有5名患者還需繼續(xù)依賴外源胰島素。 當前全球糖尿病患者超5億人,我國更是有1.4億人以上的糖尿病群體,其中90%為2型糖尿病患者,所以若能徹底消滅糖尿病,將很大程度上緩解我國醫(yī)療壓力。 藥物研發(fā)的終極目標就是徹底消滅某種疾病,隨著細胞療法進軍T1D領域,或許距離徹底治愈真的不遠了。 Omisirge: 全球首款現(xiàn)貨型細胞療法 2023年4月17日,以色列制藥公司Gamida Cell開發(fā)的Omisirge獲FDA批準上市,成為全球首款現(xiàn)貨型細胞療法藥物。 該藥物為同種異體臍帶血細胞療法,可加速患者體內(nèi)中性粒細胞的恢復,同時降低感染風險。該藥物主要用于治療成人和12歲及以上的兒童血液癌患者。 臨床數(shù)據(jù)顯示,在接受Omisirge的患者中,有87%的患者中性粒細胞恢復,恢復時間的中位數(shù)為12天。相比之下,在接受臍帶血移植的患者中,有83%的患者中性粒細胞恢復,恢復時間的中位數(shù)為22天。此外,在移植后100天內(nèi),接受Omisirge治療的患者中39%存在細菌或真菌感染,而接受臍帶血移植組為60%。 Roctavian: 全球首款A型血友病基因療法藥物 2023年6月29日,F(xiàn)DA批準了BioMarin Pharmaceutical公司的Roctavian上市,該藥物為基于AAV病毒的的基因療法藥物,同時也為首款獲批FDA用于治療成人A型血友病的基因療法藥物。 該藥物的優(yōu)勢為患者只需接受一次治療,即可持續(xù)表達凝血因子VIII,從而不再需要長期接受凝血因子注射。 臨床數(shù)據(jù)顯示,112名患者在接受Roctavian治療之前,基線年化出血率(ABR)為5.4次出血/年,在接受Roctavian治療后,基線ABR為2.6次出血/年(隨訪時間中位數(shù)為3年),患者的ABR減少了52%。 此外,相比于接受常規(guī)FVIII預防性治療,接受Roctavian治療可顯著降低自發(fā)性出血和關(guān)節(jié)出血發(fā)生率。接受Roctavian治療時自發(fā)性出血與關(guān)節(jié)出血的平均ABR分別為0.5次/年與0.6次/年,而接受常規(guī)FVIII預防性治療自發(fā)性出血與關(guān)節(jié)出血的平均ABR分別為2.3次/年與3.1次/年。 最后,ISTH 上公布的3期GENEr8-1研究結(jié)果顯示,與基線相比,研究受試者的治療出血總體減少了82.9%,ROCTAVIAN使FVIII的使用量總體減少了 96.8%。 Elevidys: 全球首款杜氏肌萎縮癥基因療法藥物 2023年6月22日,Sarepta Therapeutics公司的Elevidys(SRP-9001)獲得了FDA加速批準上市,Elevidys為全球首款用于治療4~5歲兒童杜氏肌營養(yǎng)不良癥的基因治療藥物。 在SRP-9001-103的研究中,研究結(jié)果顯示,經(jīng)過52周的治療后,NSAA評分可改善3.8分。 在SRP-9001-101的研究結(jié)果中顯示,經(jīng)過SRP-9001長期治療,四年后SRP-9001治療的參與者NSAA總分的平均差異為7.0分。 此外,根據(jù)SRP-9001-101、102和103的綜合結(jié)果,與對照組相比,NSAA評分在52周時具有統(tǒng)計學意義。 小 結(jié) 研發(fā)新藥的意義在于更好的治療某種疾病,而上述7款藥物都在各自的領域中取得了重大的突破,期待后續(xù)可以有更多的新藥好藥問世,造福全球患者。 參考資料: 1.https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-oral-treatment-for-postpartum-depression-301894037.html 2.https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-respiratory-syncytial-virus-rsv-vaccine-301814984.html 3.https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-drug-to-prevent-rsv-in-babies-and-toddlers-301878799.html 4.https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-cellular-therapy-to-treat-patients-with-type-1-diabetes-301866374.html 5.https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-cell-therapy-for-patients-with-blood-cancers-to-reduce-risk-of-infection-following-stem-cell-transplantation-301799198.html 6.https://investors.biomarin.com/2023-06-29-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approves-BioMarins-ROCTAVIAN-TM-valoctocogene-roxaparvovec-rvox-,-the-First-and-Only-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A
來源:藥智頭條 ,作者四月的雨
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