中國上海和美國馬薩諸塞州列克星敦 - 2023年10月24日 - 紐歐申醫(yī)藥（“公司”）是一家國際化的生物技術(shù)公司，采用小分子發(fā)現(xiàn)和AAV 基因治療雙平臺開發(fā)針對神經(jīng)和精神疾病的創(chuàng)新藥物和療法。公司今天宣布，其與麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合開發(fā)的首個肌萎縮側(cè)索硬化癥（“ALS”）項目將于10月24日至27日在比利時布魯塞爾舉辦的2023年歐洲基因與細胞治療學(xué)會（ESGCT）年會上以海報形式公布臨床前數(shù)據(jù)。本項目首席研究員、麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院微生物學(xué)與生理系統(tǒng)副教授謝軍博士將在大會上作進一步的數(shù)據(jù)說明。
此項目的研發(fā)團隊使用攜帶人工微RNA（miRNA）的重組腺相關(guān)病毒血清型9（rAAV9）載體，單次靜脈注射作用于人體SOD1基因來治療這種特定的家族性ALS亞型。試驗結(jié)果顯示該新型基因治療載體在SOD1-G93A ALS小鼠模型中極大延緩了疾病進程和四肢肌肉萎縮，改善了運動神經(jīng)元與呼吸功能，并且延長中位生存期達98.5天，表現(xiàn)出巨大的臨床潛力。
紐歐申醫(yī)藥與麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合開發(fā)的ALS項目于2023年1月啟動，是一項為期三年的贊助研究計劃，致力于運用AAV基因治療攻克ALS。共同領(lǐng)導(dǎo)該項目的是世界知名的基因治療專家、麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院Penelope Booth Rockwell生物醫(yī)學(xué)研究主任、微生物與生理系統(tǒng)教授、紅瑞(Horae) 基因治療中心與病毒載體中心主任和李偉波罕見病研究所聯(lián)席所長高光坪博士。此次良好的臨床前數(shù)據(jù)是雙方協(xié)同努力的結(jié)果，展示了團隊合作賦予研究的巨大增效力量。本項目的聯(lián)合研發(fā)團隊將繼續(xù)聚焦ALS疾病的基因療法，并探索基因療法在治療各類其他神經(jīng)和精神疾病方面的更廣泛潛力。
“我們對這一重大進展感到非常自豪，這是我們與麻省大學(xué)密切且富有成效的合作關(guān)系的直接結(jié)果，”紐歐申醫(yī)藥創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官申華瓊博士說道。“我對這個項目的持續(xù)進展感到非常樂觀，它使我們離能為 ALS 患者提供治療的那一天越來越近?！?/span>
“盡管是開發(fā)初期，但我們目前獲得的動物數(shù)據(jù)是前所未有的。這可以給 ALS 患者帶來新的希望，”謝軍博士說道。“我們在家族性 SOD1 小鼠模型上用優(yōu)化的治療策略所取得的成功極大鼓勵了我們探索這種方法在散發(fā)性 ALS上的潛力?！?/span>
肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）是一種迅速發(fā)展和致命的神經(jīng)退行性疾病，其特點是運動神經(jīng)元的喪失帶來的肌肉無力和癱瘓，最終在發(fā)病癥狀出現(xiàn)后2-5年內(nèi)導(dǎo)致早期死亡。截至目前，ALS既無治愈也無逆轉(zhuǎn)疾病進程的有效方法。盡管如此，許多將ALS相關(guān)的基因突變作為重要切入點的試驗治療方法已相繼出現(xiàn)，例如超氧化物歧化酶1（SOD1）基因。在本項目中，研發(fā)團隊力圖使用優(yōu)化的人工微RNA（amiRs）通過單次給藥的方式來降低突變SOD1蛋白的水平，顯著區(qū)別于重復(fù)給藥的傳統(tǒng)方法，比如反義寡核苷酸（ASO）和siRNA。
海報展示詳情：
海報標題：AAV9攜帶優(yōu)化的人工微RNA載體顯著地提升SOD1-G93A ALS小鼠的生存期，呼吸以及運動神經(jīng)元功能
報告作者：謝軍博士，麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院微生物學(xué)與生理系統(tǒng)副教授
海報編號：P398
會議地點：比利時布魯塞爾Gare Maritime海報廳
日期和時間：10月25日18:15-19:30 和10月26日19:30-20:30
關(guān)于紐歐申醫(yī)藥
紐歐申醫(yī)藥是一家國際化的生物技術(shù)公司，采用小分子發(fā)現(xiàn)和基于 AAV 的基因治療的雙平臺策略，專注于神經(jīng)和精神疾病的創(chuàng)新藥物和療法研發(fā)。紐歐申醫(yī)藥在中國上海和美國波士頓均設(shè)有辦公室，擁有一支在神經(jīng)和精神疾病領(lǐng)域世界一流的新藥研發(fā)團隊，且有學(xué)術(shù)界和工業(yè)界資深領(lǐng)袖擔任董事會成員和科學(xué)顧問委員。
關(guān)于麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院
作為麻省大學(xué)系統(tǒng)下的五個校區(qū)之一，麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院由陳曾熙醫(yī)學(xué)院（T.H. Chan Medical School）、晨興生物醫(yī)學(xué)科學(xué)研究生院（Morningside Graduate School of Biomedical Sciences）、潭慶芬護理學(xué)研究生院 (Tan Chingfen Graduate School of Nursing）、公共服務(wù)咨詢部門Commonwealth Consulting和MassBiologics（美國唯一一家非營利性、FDA許可的疫苗、生物制品和病毒載體基因治療制造商）組成。麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院的使命是通過在教育、研究、醫(yī)療保健的交付和公共服務(wù)方面的領(lǐng)導(dǎo)與創(chuàng)新推進麻省和世界各地不同區(qū)域的健康事業(yè)。在這一過程中，麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院已成為世界一流研究機構(gòu)和初級醫(yī)療教育的領(lǐng)導(dǎo)者，并連續(xù)多年被美國新聞與世界報道雜志評為初級醫(yī)療前10%的醫(yī)學(xué)院。麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院每年吸引超過3億美元的研究資金，在全美醫(yī)學(xué)院中排名前50。2021年，醫(yī)學(xué)院獲得了晨興基金會（The Morningside Foundation）1.75億美元的捐贈，并更名為麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院。
