2023年12月12日，港股上市Biotech企業(yè)、國產(chǎn)CAR-T研發(fā)龍頭科濟(jì)藥業(yè)發(fā)布公告，因為CMC問題暫停三項在美國進(jìn)行的臨床試驗。
根據(jù)科濟(jì)藥業(yè)的公告內(nèi)容透露，其在美國的子公司CARsgen Therapeutics Corporation，于北京時間12月11日晚上收到美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的 通知，要求暫停其三款CAR-T管線CT053、CT041和CT071的臨床試驗，等待FDA對位于北卡羅來納州達(dá)勒姆的生產(chǎn)基地進(jìn)行檢查后得出的結(jié)論。
此次涉及的三款在研管線中，CT041一種靶向Claudin18.2蛋白質(zhì)的自體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品，用于治療Claudin18.2陽性實體瘤，主要治療胃癌╱食管胃結(jié)合部腺癌及胰腺癌，是全球首個且唯一進(jìn)入確證性II期臨床的實體瘤 CAR-T 品種。CT053是一種升級的、用于治療復(fù)發(fā)╱難治多發(fā)性骨髓瘤的全人源自體BCMA CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品；CT071是一種靶向G蛋白偶聯(lián)受體C組5成員D(GPRC5D)的自體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品，用于治療復(fù)發(fā)╱難治多發(fā)性骨髓瘤或復(fù)發(fā)╱難治原發(fā)性漿細(xì)胞白血病。科濟(jì)藥業(yè)是國內(nèi)CAR-T產(chǎn)業(yè)的龍頭企業(yè)之一，其過往在中美兩地進(jìn)行產(chǎn)能擴(kuò)建， 支持在研的CAR-T療法的臨床試驗和產(chǎn)品商業(yè)化。在中國，公司于上海徐匯區(qū)臨床生產(chǎn)工廠及上海金山區(qū)商業(yè)化生產(chǎn)工廠，自主生產(chǎn)慢病毒載體及 CAR-T 細(xì)胞，以支持在中國的臨床試驗和未來的CAR-T 細(xì)胞商業(yè)化。 在美國，公司在北卡羅來納州達(dá)勒姆三角研究園擁有GMP生產(chǎn)工廠， 為公司在中國境外提供了自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品生產(chǎn)能力，每年可以為700名患者提供服務(wù)。此次出現(xiàn)CMC問題，面臨FDA進(jìn)一步檢查的，正式其位于美國北卡羅來納州的生產(chǎn)基地。根據(jù)此前科濟(jì)藥業(yè)披露的興起，其在研CAR-T產(chǎn)品，臨床試驗治療患者總數(shù)超過500例，其中靶向BCMA CAR-T產(chǎn)品250余例，應(yīng)該說已經(jīng)具備了可觀的生產(chǎn)能力。科濟(jì)藥業(yè)沒有透露具體的CMC問題的細(xì)節(jié)，只是表態(tài)公司將對現(xiàn)行藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范(cGMP)進(jìn)行全面檢查和改進(jìn)，并承諾與FDA密切合作，解決檢查發(fā)現(xiàn)的問題， 以確保臨床試驗和上市申請的順利進(jìn)行和高質(zhì)量生產(chǎn)。CMC指醫(yī)藥產(chǎn)品的開發(fā)、許可、制造和持續(xù)營銷中的化學(xué)、制造和控制流程，作為近年來興起的一種全新療法，CAR-T細(xì)胞的開發(fā)、制造、檢測和臨床評估都極具挑戰(zhàn)。具體來說，CAR-T細(xì)胞的生產(chǎn)涉及多種生物材料和復(fù)雜的多步驟程序，這些都是CMC相關(guān)挑戰(zhàn)的潛在來源。因此，生產(chǎn)過程的控制和適當(dāng)?shù)倪^程中和批次釋放測試對于確保CAR-T細(xì)胞的安全、質(zhì)量和批次間的一致性至關(guān)重要。目前尚不足以根據(jù)現(xiàn)有信息評估此次事件對于科濟(jì)藥業(yè)的具體影響，但是2023年顯然是對包括科濟(jì)藥業(yè)在內(nèi)的CAR-T研發(fā)企業(yè)的多事之秋。
FDA于2023年11月28日發(fā)布報告，揭示關(guān)于接受靶向BCMA或CD19自體CAR-T細(xì)胞免疫療法治療的患者中，出現(xiàn)T細(xì)胞腫瘤的風(fēng)險；該報告引發(fā)了包括科濟(jì)藥業(yè)在內(nèi)的多家CAR-T研發(fā)公司的股價波動。截至2023年上半年，科濟(jì)藥業(yè)凈虧損4.04億，賬上尚有現(xiàn)金16億人民幣。
來源：醫(yī)藥投資部落
聲明：本文觀點僅代表作者本人，不代表煜森資本立場，歡迎在留言區(qū)交流補充。如需轉(zhuǎn)載，請注明文章作者和來源。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問題，請在本平臺留言。
